Traitement de la maladie de Gaucher
Les traitements décrits ci-dessous présentent certaines limites et ne conviennent pas à tous les patients; pour de plus amples
informations, veuillez prendre contact avec votre médecin.
Traitement par substitution
enzymatique (TSE)2,3
Le TSE a été approuvé pour la première fois dans le traitement de la maladie de Gaucher en 19914. La thérapie a pour objet d’action de remplacer l’enzyme déficiente, de sorte que la substance lipidique, le glucocérébroside, est éliminée par des processus naturels. Le TSE peut être utilisé pour le traitement de la maladie de Gaucher chez les enfants et les adultes2, 3.
Traitement par réduction de
substrat (TRE)5, 6
Le TRE a été autorisé pour la première fois dans le traitement de la maladie de Gaucher en 20025. La thérapie a pour objet d’action de réduire la quantité de glucocérébroside dans l’organisme, de sorte que l’enzyme a moins de travail à faire.
Autres traitements
Les patients atteints de la maladie de Gaucher peuvent également se voir administrer des médicaments qui les aident à gérer leurs symptômes (p. ex. des analgésiques)1. Ces médicaments ne traitent pas la maladie de Gaucher en elle-même mais peuvent contribuer à réduire son impact sur l’organisme1.
- 1. Pastores G.M., Hughes D.A., Gaucher Disease. In: Adam M.P. et al., editors. GeneReviews® [Internet]. Seattle, Washington : University of Washington,
Seattle ; 1993-2018. Disponible à l’adresse suivante : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1269/ ; consulté en août 2019. - 2. Vélaglucérase alfa, Résumé des caractéristiques du produit
- 3. Imiglucérase, Résumé des caractéristiques du produit.
- 4. Food and Drug Administration (FDA) américaine. FDA Approved Drug Products: alglucerase. Disponible à l’adresse suivante :
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020057 ; consulté en août 2019. - 5. Miglustat, Résumé des caractéristiques du produit.
- 6. Éliglustat, Résumé des caractéristiques du produit.